Данное исследование посвящено генной терапии как биотехнологическому и медицинскому подходу к модификации генома соматических клеток человека. Наиболее широко используемым методом доставки генов являются рекомбинантные адено-ассоциированные вирусные векторы (rAAV). Целью исследования является достижение высококопийной интеграции целевого гена (GOI) в стабильную клеточную линию. В качестве систем доставки были протестированы транспозонная система Sleeping Beauty и лентивирусные векторы (rLV). Результаты показали, что клеточные пулы, полученные с использованием rLV, демонстрировали низкие титры rAAV, предположительно вследствие особенностей структуры rAAV-транспортной кассеты. Система Sleeping Beauty оказалась наиболее эффективной, что привело к получению двух моноклональных клеточных линий,

Григорьев Я.А. (науч. рук. Перепелкина М.П., Радько С.В.) Интеграция трансгенов для получения клеточной линии продуцента aav // Сборник тезисов докладов конгресса молодых ученых. Электронное издание. – СПб: Университет ИТМО, [2025]. URL: https://kmu.itmo.ru/digests/article/15563