В основе конструкции АСО-выпускающей кассеты используются антисмысловые олигонуклеотиды (АСО), как самый прогрессивный инструмент генной терапии на основе нуклеиновых кислот. В классическом понимании АСО имеет простой дизайн в виде одной терапевтической цепи, что дает 80-90 % эффективности нокдауна генов, вызывающих интерес. Однако, в онкотерапии АСО пока что не могут преодолеть барьеры 2 и 3 фаз клинических исследований. Основная причина - неэффективный выбор генов-мишеней, которые, как правило, ассоциированы с заболеванием, уже экспрессируются в больших количествах, для их подавления требуются огромные ресурсы и высокая лекарственная нагрузка на пациента. Второе ограничение технологии - невозможность нацеливать другие гены, а именно гены домашнего хозяйства (ГДХ), с помощью классическог
Дрозд В.С. (науч. рук. Колпащиков Д.М.) Разработка АСО-выпускающей кассеты для условного нокдауна целевых генов в лечении онкологических заболеваний // Сборник тезисов докладов конгресса молодых ученых. Электронное издание. – СПб: Университет ИТМО, [2023]. URL: https://kmu.itmo.ru/digests/article/10158